За допомогою генної терапії вперше вдалося запобігти розвитку сліпоти
 Як повідомляє журнал Nature Communications, група біологів з США вперше змогла вилікувати повну вроджену сліпоту у мишей. За запевненнями видання, це вдалося завдяки використанню редактора геному CRISPR/Cas9. З його допомогою видалили дефектний ген, відповідальний за розвиток сліпоти. Ще з шкільного курсу біології нам відомо, що очі деяких ссавців містять у своєму складі палички і колбочки. Колбочки дозволяють розрізняти кольори, а палички відповідальні за так зване сутінковий зір, тобто дозволяють розрізняти обриси і предмети при поганому освітленні. Але є у паличок і ще одна функція: вони підтримують і живлять інші клітини сітківки, а їх руйнування призводить до загибелі всієї сітківки і втрати зору. Більшість генетичних мутацій, пов'язаних з втратою зору, зазвичай вражає палички, і людина звичайно втрачає спочатку сутінковий зір, а потім і здатність бачити світ і при денному світлі. Як вдалося з'ясувати фахівцям, процесом зростання паличок і колбочок управляє ген Nrl. Якщо цей ген видалити при формуванні зародка, то виникає сітківка, колбочки в якій не вмирають, незважаючи на відсутність паличок. На підставі цього біологи створили ретровірус за допомогою геномного редактора CRISPR/Cas9, заражає і удалявший ген Nrl з ДНК паличок. В ході серії експериментів на трьох групах мишей з різними ДНК-мутаціями, що видалення гена призводило до зупинки руйнування сітківки. У підсумку гризуни втратили здатність бачити в темряві, але не втратили зір в денний час доби. Незважаючи на перспективність подібної технології, безпека геномного редактора CRISPR/Cas9 для використання в медичних цілях ще не підтверджена, і його використання для редагування ДНК досі не схвалено і викликає вкрай палкі дискусії в науковому співтоваристві. | |
|
| |
| Переглядів: 504 | | |
| Всього коментарів: 0 | |